Ученые из компании Regeneron и Фуданьского университета объединили усилия,
чтобы преодолеть одну из наиболее сложных проблем в медицине — врожденную
глухоту у детей. Их исследования привели к разработке инновационных
геннотерапевтических препаратов, которые открывают новые перспективы
в лечении этого заболевания, узнал корреспондент Политгид.
DB-OTO и AAV1-hOTOF — так называются два геннотерапевтических препарата,
которые были разработаны в рамках этого проекта. Эти препараты основаны
на использовании специальных вирусных векторов, позволяющих доставить
функциональный ген отоферлина внутрь ушной раковины. Отоферлин — это
белок, играющий важную роль в функционировании слуховой системы.
Неполадки в гене отоферлина являются основной причиной врожденной
глухоты у детей.
После проведения испытаний на детях, получивших данные препараты,
были получены значительные результаты. Улучшение восприятия звуковых
стимулов стало очевидным, а некоторые из детей достигли уровня
слышимости, который составляет 60–65% от нормального слуха.
Эти результаты свидетельствуют о возможности значительно улучшить
жизнь детей, страдающих от врожденной глухоты, рассказывает
Экстраблог.
